Online first
Bieżący numer
Archiwum
O czasopiśmie
Polityka etyki publikacyjnej
System antyplagiatowy
Instrukcje dla Autorów
Instrukcje dla Recenzentów
Rada Redakcyjna
Komitet Redakcyjny
Recenzenci
Wszyscy recenzenci
2025
2024
2023
2022
2021
2020
2019
2018
2017
2016
Kontakt
Bazy indeksacyjne
Klauzula przetwarzania danych osobowych (RODO)
PRACA ORYGINALNA
Tożsamość i model funkcjonowania organizacji pacjentów w chorobach rzadkich. Wyniki badania jakościowego
1
Wydział Zarządzania, Uniwersytet Warszawski, Polska
Autor do korespondencji
Agnieszka Stasiewicz-Swinney
Wydział Zarządzania, Uniwersytet Warszawski, ul. Szturmowa 1/3, 02-678 Warszawa, Polska
Wydział Zarządzania, Uniwersytet Warszawski, ul. Szturmowa 1/3, 02-678 Warszawa, Polska
Med Og Nauk Zdr. 2026;32(3):237-244
SŁOWA KLUCZOWE
DZIEDZINY
STRESZCZENIE
Wprowadzenie i cel:
Organizacje pacjentów zrzeszające osoby z chorobami rzadkimi (OPCHRZ) odgrywają kluczową rolę w eliminowaniu barier dostępu tych osób do leków, terapii, wsparcia psychologicznego i socjalnego. Celem badania była analiza, jak wspólnoty pacjentów organizują aktywności i w jaki sposób choroba rzadka determinuje tożsamość i kulturę organizacyjną, a następnie wyznacza strategię działań. Badanie uzupełnia lukę empiryczną, pozwala zrozumieć aktywizację pacjentów z CHRZ, logikę działania zbiorowego i przewidzieć kierunki rozwoju.
Materiał i metody:
W pracy zastosowano metodę jakościową. Analiza opiera się na 3-letnich badaniach obserwacyjnych, 20 wywiadach i kwerendzie dokumentacyjnej. Dane poddano refleksyjnej analizie tematycznej. Aby zwiększyć trafność i obiektywność wyników, zastosowano triangulację metod, danych i teorii.
Wyniki:
Kluczową cechą OPCHRZ jest homogeniczność niedużej grupy złożonej z chorych i opiekunów, co zapewnia bezpośrednią styczność z potrzebami całej społeczności. Tożsamość opiera się na aksjomacie CHRZ, co wyróżnia je na tle podmiotów non-profit i dyktuje ich model funkcjonowania. Afiliacja choroby tworzy fundament budowania aliansów w kraju i internacjonalizację działań. W miarę postępów medycyny wzrasta homogeniczność OPCHRZ. Zachodzi różnicowanie wspólnot pacjentów o afiliacji jednorodnej, o czym świadczy przewaga afiliacji jednorodnej wśród nowo powstających OPCHRZ w Polsce i krajach UE. Proces ten jest zauważalny od ponad 20 lat.
Wnioski:
W obszarze CHRZ system ochrony zdrowia korzysta z działalności rzeczniczej, edukacyjnej OPCHRZ, jak i zaangażowania w R&D. Tożsamość, jak i homogeniczność tworzą fundament afiliacji organizacji. Taki model działania odgrywa nadrzędną rolę w budowaniu koalicji i aliansów, gdzie jednym z kluczowych etapów jest internacjonalizacja i współpraca w ramach struktur międzynarodowych.
Organizacje pacjentów zrzeszające osoby z chorobami rzadkimi (OPCHRZ) odgrywają kluczową rolę w eliminowaniu barier dostępu tych osób do leków, terapii, wsparcia psychologicznego i socjalnego. Celem badania była analiza, jak wspólnoty pacjentów organizują aktywności i w jaki sposób choroba rzadka determinuje tożsamość i kulturę organizacyjną, a następnie wyznacza strategię działań. Badanie uzupełnia lukę empiryczną, pozwala zrozumieć aktywizację pacjentów z CHRZ, logikę działania zbiorowego i przewidzieć kierunki rozwoju.
Materiał i metody:
W pracy zastosowano metodę jakościową. Analiza opiera się na 3-letnich badaniach obserwacyjnych, 20 wywiadach i kwerendzie dokumentacyjnej. Dane poddano refleksyjnej analizie tematycznej. Aby zwiększyć trafność i obiektywność wyników, zastosowano triangulację metod, danych i teorii.
Wyniki:
Kluczową cechą OPCHRZ jest homogeniczność niedużej grupy złożonej z chorych i opiekunów, co zapewnia bezpośrednią styczność z potrzebami całej społeczności. Tożsamość opiera się na aksjomacie CHRZ, co wyróżnia je na tle podmiotów non-profit i dyktuje ich model funkcjonowania. Afiliacja choroby tworzy fundament budowania aliansów w kraju i internacjonalizację działań. W miarę postępów medycyny wzrasta homogeniczność OPCHRZ. Zachodzi różnicowanie wspólnot pacjentów o afiliacji jednorodnej, o czym świadczy przewaga afiliacji jednorodnej wśród nowo powstających OPCHRZ w Polsce i krajach UE. Proces ten jest zauważalny od ponad 20 lat.
Wnioski:
W obszarze CHRZ system ochrony zdrowia korzysta z działalności rzeczniczej, edukacyjnej OPCHRZ, jak i zaangażowania w R&D. Tożsamość, jak i homogeniczność tworzą fundament afiliacji organizacji. Taki model działania odgrywa nadrzędną rolę w budowaniu koalicji i aliansów, gdzie jednym z kluczowych etapów jest internacjonalizacja i współpraca w ramach struktur międzynarodowych.
Introduction and objective:
Rare disease patient organizations (RDPOs) contribute to improving access to healthcare, medicines, psychosocial support, and social services for people living with rare diseases (RD). Limited evidence exists on how they develop their organizational identity and how this influences their patterns of collective action. The study examines how RDPOs organize activities and how disease affiliation shapes organizational identity, culture, and strategy.
Material and methods:
A qualitative study design was adopted. Data were collected over a 3-year period through non-participant observation, 20 interviews with Polish RDPOs, and documents review followed by reflexive thematic analysis. Methodological triangulation was applied to enhance study credibility.
Results:
RDPOs comprise small and homogeneous communities of patients and caregivers, facilitating alignment between activities and community needs. Organizational identity is grounded in affiliation with a specific RD, distinguishing them from other NGOs, shaping their functional model. RD affiliation provides basis for collaboration at home and promotes participation in international networks. Advances in medical knowledge accompany increasing organizational specialization, reflected in the growing number of organizations representing single RDs. This pattern has been observed for over 20 years in Poland and the EU
Conclusions:
RDPOs constitute a key healthcare component, supporting advocacy, public education, R&D, and collaboration with policy stakeholders. Disease-specific identity and community homogeneity facilitate relationship-based networks at both national and international levels. These findings suggest that collaboration, rather than competition, characterizes their organizational development and shapes policies strengthening patient participation in health systems.
Rare disease patient organizations (RDPOs) contribute to improving access to healthcare, medicines, psychosocial support, and social services for people living with rare diseases (RD). Limited evidence exists on how they develop their organizational identity and how this influences their patterns of collective action. The study examines how RDPOs organize activities and how disease affiliation shapes organizational identity, culture, and strategy.
Material and methods:
A qualitative study design was adopted. Data were collected over a 3-year period through non-participant observation, 20 interviews with Polish RDPOs, and documents review followed by reflexive thematic analysis. Methodological triangulation was applied to enhance study credibility.
Results:
RDPOs comprise small and homogeneous communities of patients and caregivers, facilitating alignment between activities and community needs. Organizational identity is grounded in affiliation with a specific RD, distinguishing them from other NGOs, shaping their functional model. RD affiliation provides basis for collaboration at home and promotes participation in international networks. Advances in medical knowledge accompany increasing organizational specialization, reflected in the growing number of organizations representing single RDs. This pattern has been observed for over 20 years in Poland and the EU
Conclusions:
RDPOs constitute a key healthcare component, supporting advocacy, public education, R&D, and collaboration with policy stakeholders. Disease-specific identity and community homogeneity facilitate relationship-based networks at both national and international levels. These findings suggest that collaboration, rather than competition, characterizes their organizational development and shapes policies strengthening patient participation in health systems.
INFORMACJE O RECENZOWANIU
Sprawdzono w systemie antyplagiatowym
Stasiewicz-Swinney A. Tożsamość i model funkcjonowania organizacji pacjentów w chorobach rzadkich. Wyniki badania jakościowego. Med Og Nauk Zdr. 2026;32(3):237–244. doi:10.26444/monz/236167
REFERENCJE (25)
1.
The Lancet Global Health. The landscape for rare diseases in 2024. Lancet Glob Health. 2024;12(3):341. doi:10.1016/S2214-109X(24)00056-1.
2.
What is a rare disease? EURORDIS-Rare Diseases Europe. https://www.eurordis.org/infor... (access: 2026.05.23).
3.
Braga LAM, Conte Filho CG, Mota FB. Future of genetic therapies for rare genetic diseases: what to expect for the next 15 years? Ther Adv Rare Dis. 2022;3:26330040221100840. doi:10.1177/26330040221100840.
4.
Rada Ministrów przyjęła Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2024–2025 – Ministerstwo Zdrowia. https://www.gov.pl/web/zdrowie.... (access: 2026.04.25).
5.
Domike R, Raju GK, Sullivan J, Kennedy A. Expediting treatments in the 21st century: Orphan Drugs and accelerated approvals. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2024;19(1). doi:10.1186/s13023-024-03398-1.
6.
Dumbuya JS, Zeng C, Deng L, et al. The impact of rare diseases on the quality of life in paediatric patients: Current status. Frontiers in Public Health. 2025;13. doi:10.3389/fpubh.2025.1531583.
7.
Claessens Z, Vanneste A, Van Isterdael C et al. Criteria to evaluate unmet health-related needs of persons living with rare diseases and their caregivers: Rapid Literature Review and stakeholder consultations. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2025;20(1). doi:10.1186/s13023-025-03838-6.
8.
Al-Attar M, Butterworth S, McKay L. A quantitative and qualitative analysis of patient group narratives suggests common biopsychosocial red flags of undiagnosed rare disease. Orphanet J Rare Dis. 2024;19:172. doi:10.1186/s13023-024-03143-8 20:321.
9.
Klein Haneveld MJ, Vyshka K, Gaasterland CMW, et al. ‘Mind the Gap’-A Survey on Care Gaps and Priorities for the Transition to Adult Healthcare According to Caregivers of Young People with Rare Conditions Associated with Intellectual Disability. J Intellect Disabil Res. 2025. doi:10.1111/jir.13229.
10.
Eurordis Rare Diseases Europe. (n.d.). Who are we Members. Retrieved from https://www.eurordis.org/ (access: 2026.02.02).
11.
Bowles J, Clifford D, Mohan J. The place of charity in a public health service: Inequality and persistence in charitable support for NHS trusts in England. Social Science & Medicine. 2023;322.
12.
Mavris M, Le C. Involvement of patient organisations in research and development of orphan drugs for rare diseases in Europe. Syndromol, 2020;3(5):237–243.
13.
Stasiewicz-Swinney A. Pacjent w systemie ochrony zdrowia. In: Haczyński J, Skrzypczak Z, editors. Ochrona zdrowia i gospodarka. Przegląd współczesnych problemów systemu opieki zdrowotnej. Warszawa: Sekcja Wydawnicza Wydziału Zarządzania Uniwersytetu Warszawskiego; 2022. p. 95–120.
14.
Briscoe F, Gupta A. Social Activism in and Around Organisations. The Academy of Management Annals. 2016;10(1):671–727.
15.
Członkowie. Orphan Krajowe Forum na rzecz terapii chorób rzadkich. https://rzadkiechoroby.org/czl... (access: 2026.02.11).
16.
Kociatkiewicz J, Kostera M. Zaangażowane badania jakościowe. Problemy Zarządzania. 2013;1(1):9–17.
17.
Bryda G. CAQDAS a badania jakościowe w praktyce. Przegląd Socjologii Jakościowej. 2014;10(2):12–38.
18.
Poteete A, Janssen MA, Ostrom E. Working Together: Collective Action, the Commons, and Multiple Methods in Practice. Princetown: Prince town University Press, 2010.
19.
Belančić A, Gkrinia EM, Likić R, Vitezić D. Navigating challenges and opportunities in orphan medicines: A spotlight commentary on rare diseases. Br J Clin Pharmacol. 2025;91(4):1084–1087. doi:10.1002/bcp.70013.
20.
Gonzato O, Gronchi A. The evolving role of patients advocates in rare cancers: Opportunities and challenges. Expert Review of Pharmacoe-conomics & Outcomes Research. 2019;19(1):1–3. https://doi.org/10.1080/147371....
21.
Gentilini A, Neez E, Wong-Rieger D. Rare Disease Policy in High-Income Countries: An Overview of Achievements, Challenges, and Solutions. Value in Health. 2025;28(5):680–685. https://doi.org/10.1016/j.jval....
22.
Goes AR. Advocacy for Health and Health Equity: A Call to Public Health Professionals. Port J Public Health. 2025;43(1):1–4. https://doi.org/10.1159/000545....
23.
Sommer N, Klug J. Knowledge Helps: Handling Rare Diseases in Regular Schools. Contin Educ. 2024;5(1):22–30. doi:10.5334/cie.99.
24.
Zamora-Bonilla J. Public choice versus social choice as theories of collective action. In: Kincaid H, Van Bouwel J, editors. Oxford Handbook of Philosophy of Political Science. Oxford: Oxford University Press;2023. p. 141–188.
25.
Władysiuk M, Libura M, Rolska-Wójcik P, Plisko P. Rola organizacji pacjentów w systemach opieki zdrowotnej w Polsce i na świecie. Warszawa: Raport Pacjenci Pro; 2021.
| eISSN: | 2084-4905 |
| ISSN: | 2083-4543 |
Przetwarzamy dane osobowe zbierane podczas odwiedzania serwisu. Realizacja funkcji pozyskiwania informacji o użytkownikach i ich zachowaniu odbywa się poprzez dobrowolnie wprowadzone w formularzach informacje oraz zapisywanie w urządzeniach końcowych plików cookies (tzw. ciasteczka). Dane, w tym pliki cookies, wykorzystywane są w celu realizacji usług, zapewnienia wygodnego korzystania ze strony oraz w celu monitorowania ruchu zgodnie z Polityką prywatności. Dane są także zbierane i przetwarzane przez narzędzie Google Analytics (więcej).
Możesz zmienić ustawienia cookies w swojej przeglądarce. Ograniczenie stosowania plików cookies w konfiguracji przeglądarki może wpłynąć na niektóre funkcjonalności dostępne na stronie.
Możesz zmienić ustawienia cookies w swojej przeglądarce. Ograniczenie stosowania plików cookies w konfiguracji przeglądarki może wpłynąć na niektóre funkcjonalności dostępne na stronie.
